К началу второй четверти XXI века в мире, по статистике, насчитывается около 43 миллионов полностью слепых людей и 295 миллионов с серьезными нарушениями зрения. Всемирная организация здравоохранения определяет слепоту как отсутствие восприятия света, невозможность различать предметы или цвета. Но благодаря революционным научным разработкам части из этих людей можно помочь. Метод оптогенетической генной терапии может сработать даже при самых запущенных стадиях дегенерации сетчатки. Он был разработан благодаря исследованиям немецких ученых Петера Хегеманна и Георга Нагеля, а также американского ученого Карла Дейссерота, за которые им присуждена Нобелевская премия по физиологии и медицине 2026 года.

Вслед за одноклеточной водорослью – к научному прорыву

В начале 2000-х годов любопытство естествоиспытателей привело немецких биофизиков Петера Хегеманна и Георга Нагеля к вопросу о том, каков механизм, заставляющий одноклеточную водоросль хламидомонаду двигаться на свет. Итогом их работы стало обнаружение у хламидомонад светочувствительного белка каналородопсина. Именно он запускал механизм движения к свету. Ученые выяснили, что под воздействием синего света через белок каналородопсин открывается ионный канал, который вызывает электрический импульс, и если ввести ген каналородопсина в другие клетки, они приобретают чувствительность к свету.

В 2005 году к исследованиям присоединился американский нейробиолог, биоинженер и психиатр Карл Дейссерот.

«Встраивая светочувствительный белок микроорганизмов в мембраны нервных клеток крыс, он показал, что можно управлять их активностью. Так появилось новое направление, которое назвали оптогенетикой», – комментирует в беседе с «Петербургским дневником» результаты научного поиска, отмеченного Нобелевской премией, доктор биологических наук, ведущий научный сотрудник Научно-исследовательского центра человекознания им. Б. Г. Ананьева Санкт-Петербургского государственного университета Ирина Шошина.

Оптогенетика, как уточнила она, дает возможность управлять как отдельными нейронами, так и сетью нейронов, проследить, как изменения их активности влияют на поведение, память, эмоции и движения. Ирина Шошина сообщила, что полностью разделяет мнение Нобелевского комитета о том, что работы Хегеманна, Нагеля и Дейссерота «открыли новую эру в нейронауках и молекулярной биологии».

«Научный мир получил тонкий и точный инструмент управления активностью клеток, инструмент к познанию тайн мозга, природы различных заболеваний и их терапии», – отмечает Ирина Шошина.

Уже введено в практику

По ее словам, в настоящее время оптогенетическая генная терапия стала методом восстановления зрения при самых запущенных стадиях дегенерации сетчатки.

«Пигментный ретинит, возрастная макулярная дегенерация, врожденный амавроз Лебера и болезнь Штаргардта приводят к необратимой слепоте. Пигментный ретинит поражает приблизительно два миллиона человек во всем мире, при этом более 50 процентов пациентов достигают юридической слепоты к 60 годам. Введение светочувствительных белков – опсинов в сохранившиеся клетки сетчатки позволяет восстановить фоточувствительность», – рассказала Ирина Шошина

Отталкиваясь от имеющихся научных публикаций, Ирина Шошина рассказала, что в настоящее время исследуются несколько светочувствительных опсинов для оптогенетического восстановления зрения.

Дегенеративные изменения сетчатки уже корректируются с помощью нового метода. Прорывное научное открытие помогает вернуть зрение людям, раньше считавшимся обреченными никогда не увидеть свет.

Одновременно разрабатываются и исследуются новые опсины, выявляются те из них, которые проявляют большую активность при повреждении различных слоев сетчатки глаза.

«Оптогенетика начала применяться в первую очередь для восстановления зрения», – говорит Ирина Шошина.

Неисчерпаемый потенциал

Но помощь людям, потерявшим зрение, – это только начало. Оптогенетика может пролить свет на механизмы самых разных высших психических функций в норме и при патологии.

«Оптогенетика дает возможность определить, какие клетки возбуждаются, например, при различных видах эпилепсии, какие нейронные цепи отвечают за то или иное заболевание, что очень важно для самых распространенных нейродегенеративных заболеваний – болезней Альцгеймера и Паркинсона, – пояснила эксперт. – Ученые получили инструмент, который приблизит науку к пониманию тех заболеваний, природа которых в настоящий момент спорна, на этот счет существует много разных и иногда противоречивых теорий».

Имевшиеся до этого в распоряжении нейронауки инструменты исследования мозга и активации его определенных зон – от МРТ до электростимуляции, по оценке Ирины Шошиной, были очень грубыми, они позволяли лишь схематически понять, какие нейронные сети связаны с определенными  функциями.

Оптогенетика же – тонкий  и точный инструмент, в отличие от всех тех методов, которые существовали до нее.

«Это самый высокий по пространственному разрешению метод, который позволяет не только оценивать роль тех или иных нейронов и сетей, но и управлять их активностью. Если мы в какую-то совокупность клеток вводим светочувствительный белок, то с помощью фотостимуляции мы можем активировать эти нейронные сети», – отметила Ирина Шошина.

Этический момент

По мнению Ирины Шошиной, при всех больших ожиданиях от оптогенетики, нельзя сбрасывать со счетов этический вопрос по поводу управления мозгом человека и, в принципе, управлением человеком  с помощью света, ведь у любого достижения есть плюсы и минусы.