В Петербурге ввели препарат «Золгенсма» двухмесячному малышу, у которого выявили спинальную мышечную атрофию (СМА) вскоре после рождения. Об этом рассказали в пресс-службе Комитета по здравоохранению города.

«12 октября 2022 года в Детском городском многопрофильном клиническом специализированном центре высоких медицинских технологий (Первая детская больница) прошла процедура введения препарата «Золгенсма» 2-месячному мальчику. Он стал самым маленьким ребенком, получившим данную терапию», – говорится в сообщении. 

Препарат «Золгенсма» применяют при лечении тяжелого генетического заболевания спинальной мышечной атрофии. Его вводят один раз в жизни. Отметим, что данное лекарство считается одним из самых дорогих препаратов в мире и закупается фондом «Круг добра».

В Комздраве напомнили, что обычно СМА связана с потерями участка пятой хромосомы или точечными мутациями гена SMN1, который называют геном выживаемости мотонейронов. А препарат «Золгенсма» способен заменить отсутствующий или дефектный ген SMN1 на его функциональную копию. Чем раньше введен препарат в организм ребенка, тем меньше мотонейронов он успеет потерять. Самым лучшим временем для применения лекарства считается первые полгода с момента рождения.