Минздрав зарегистрировал в России самый дорогой в мире препарат от СМА для детей
Минздрав России зарегистрировал препарат «Золгенсма» – самое дорогое в мире лекарство для детей от спинальной мышечной атрофии (СМА). Запись о регистрации препарата в России появилась в Госреестре лекарственных средств.
Препарат применяют для лечения СМА у детей в возрасте до 2 лет. Не зря его называют самым дорогим в мире лекарством – один укол стоит 2,125 миллиона долларов. Препарат содержит вектор для доставки отсутствующего или дефектного гена SMN1. И отвечает за синтез белка SMN, что жизненно необходим для функционирования двигательных нейронов и скелетной мускулатуры.
Напомним, на прошлой неделе в Петербург привезли препарат для генно-заместительной терапии детей «Золгенсма» для трехмесячного ребенка со спинальной мышечной атрофией. Закупку впервые произвели за счет Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, «Круг добра». Подробнее читайте здесь.