Фонд «Круг добра» в Петербурге закупит самый дорогой препарат в мире «Золгенсма» для четырех больных детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Фонд в нашем городе создан для поддержки детей с редкими заболеваниями.

Как сообщается на сайте фонда, соответствующий договор уже заключен.

Первое заседание по рассмотрению заявок прошло 29 июля. Тогда лечение «Золгенсмой» одобрили всего для двух детей. Остальным рекомендовали закупить другие лекарства – «Спинразу» или «Эврисди».

«Мы не можем гарантировать эффективность «Золгенсма» для данных пациентов, но мы не имеем права оставлять детей без лечения в то время, как родители отказались от других видов терапии», – отметил главный внештатный специалист Минздрава по генетике и член экспертного совета фонда «Круг добра» Сергей Куцев.

В следующем году в России расширят неонатальный скрининг и выявление СМА у детей на ранних этапах, поэтому фонд «Круг добра» планирует закупать десятки доз «Золгенсма» в год.